人工智能刚刚把医疗行业推到了一个尴尬的位置：硅谷认为，再给AI几年时间，人类就有机会解决大多数疾病；真正靠研发药物赚钱的制药企业，却拿出了一组不太好看的结果。

Vertex Pharmaceuticals曾让约50家AI公司分析旗下1万种药物化合物，最终没有一家交出能够真正发挥作用的新药。

与此同时，2025年全球AI药物发现领域的投资已经达到84亿美元，资本并没有停下脚步。

那么，AI究竟是正在打开医学的新大门，还是市场把技术进步想象得太快了？

制药巨头拿出实验结果反击

这场争论最有意思的地方，是科技公司和传统制药企业看待AI的角度完全不同。

前者看到的是计算能力、数据规模和技术迭代速度，后者每天面对的却是药物能不能起效、有没有副作用，以及患者能不能真正从治疗中获益，两边讨论的虽然都是AI医疗，但衡量成功的标准并不一样。

2026年，Anthropic首席执行官Dario Amodei关于AI可能在未来5到10年帮助治愈大多数人类疾病的判断，引发了制药行业的强烈讨论。

对于科技行业来说，这种预期并非完全没有依据，AlphaFold等人工智能工具已经展示出处理复杂生物学问题的能力，AI也正在帮助研究人员分析蛋白质结构、寻找潜在药物靶点，并提高早期药物发现的效率。

然而，制药企业并不愿意直接接受这种乐观推演，因为实验室里发现一个有潜力的分子，与真正研发出一款能够上市的药物，中间隔着相当长的距离。

Vertex Pharmaceuticals执行董事长Jeff Leiden就提出了质疑，他介绍，公司曾经让大约50家AI企业分析1万种药物化合物，但没有一家独立产出真正有效的药物，这个结果显然没有达到科技行业此前描绘的预期。

AI能够在大量数据中寻找规律，也可以帮助科研人员缩小研究范围，但药物最终要进入人体，必须面对复杂的生物环境，模型在计算过程中没有发现的问题，可能在真实实验中变成严重的安全隐患。

举个简单的例子，一款药物在实验室里能够准确作用于某个目标，并不意味着它进入人体后只会产生预期效果，如果它同时影响了其他正常生理功能，就可能带来副作用，甚至让整个研发项目无法继续推进。

特别是在肿瘤、神经系统疾病等复杂领域，患者之间的差异、疾病发生机制以及药物长期使用后的影响，都不是单纯增加计算量就能彻底解决的。

这也是药物研发为什么一直存在较高失败率的原因，从早期研究到人体临床试验，再到最终获得监管批准，每一个环节都可能淘汰候选药物。

行业研究显示，进入人体临床试验的药物最终只有一小部分能够成功上市，而AI目前最擅长改善的，主要还是前期发现和筛选环节，并没有彻底改变后续临床验证的难度。

所以，我并不赞成把这场争论理解成科技公司和制药企业谁战胜了谁，真正的分歧在于对技术成熟度的判断。

科技公司强调的是AI未来可能达到的能力边界，制药企业强调的是当前技术能否承担真实研发任务，两种观点都有各自的出发点，但如果要判断一项医疗技术是否真正成熟，我更愿意相信经过实验和临床验证的数据。

如果AI制药真的存在这么多局限，为什么资本还在持续投入？这恰恰是这场争论中另一个值得分析的地方，因为市场并没有因为几家AI公司的测试结果不理想，就否定人工智能在医药研发中的价值。

根据麦肯锡相关行业分析，2025年全球AI药物发现领域获得的投资达到84亿美元，较2023年的41亿美元增长了一倍多，这说明资本仍然看好AI在生命科学领域的应用空间。资金真正关注的，未必是AI能不能独立创造一款新药，而是它能不能让原本昂贵、缓慢的研发流程变得更加高效。

过去，研究人员寻找一个合适的药物分子，需要经过大量筛选和实验，有些项目即使投入了很多时间，也可能因为找不到合适的候选分子而被迫停止。

现在，AI可以帮助科研人员分析海量化合物数据，预测分子结构与目标之间的相互作用，并根据已有实验结果调整研究方向，这种能力能够减少部分重复劳动，也有机会降低早期研发的试错成本。

我认为，这才是AI制药最现实的商业价值，它不一定要替代科学家，却可以帮助科学家把有限的时间和资金用在更值得研究的方向上。

尤其是对于研发资金有限的创新药企业来说，如果AI能够让早期筛选更加精准，减少一部分无效实验，那么企业就有机会把更多资源投入后续验证，而不是在大量候选分子中反复碰运气。

不过，资本投入增加，并不意味着技术已经成熟到可以大规模兑现收益，市场真正需要警惕的是融资速度跑在研发结果前面。

一家企业拥有先进算法、庞大的数据库和漂亮的模型演示，只能说明它具备一定技术基础，不能直接证明它拥有持续研发出有效药物的能力，更不能把早期实验成功率直接换算成未来销售收入。

现在，AI制药行业正在出现一个明显变化，就是单纯依靠计算模型已经越来越难以建立长期竞争优势，企业开始更加重视真实生物数据、自动化实验设备以及模型与实验之间的反馈机制。

简单来说，AI提出一个研究方向，实验室负责验证结果，新的实验数据再返回模型进行调整，只有形成这样的循环，技术才可能不断接近真实的生物规律。

这也是我认为中国企业值得认真研究的方向，中国在生物医药研发、实验室自动化、医疗数据和产业配套方面已经积累了不少基础，如果能够把算法能力与真实实验能力结合起来，就有机会在全球AI制药产业链中找到自己的位置。

但这条路并不轻松，企业既需要长期研发投入，也需要遵守医疗数据安全、药品监管和知识产权方面的要求，不能因为AI受到资本追捧，就忽略医药行业本身的规则。

AI不能替企业跳过临床这一关

我认为，讨论AI医疗不能只盯着美国科技企业和制药巨头之间的争论，还应该看到全球创新药产业正在发生的变化，因为中国企业已经不只是药物生产和研发的参与者，也开始通过国际合作和跨境并购进入全球市场。

葆元医药就是一个值得观察的案例，这家公司通过授权引进建立药物管线，其中核心产品taletrectinib最初来自第一三共，主要用于治疗ROS1融合阳性的非小细胞肺癌。

2024年，葆元医药相关主体被美国上市药企Nuvation Bio收购，随后这款药物在2025年6月获得美国FDA批准，成为面向特定肺癌患者的治疗选择。

这件事说明，中国创新药企业即使不是从零开始发现某个药物分子，也可以通过临床开发、研发推进和国际合作创造价值。对于海外药企来说，收购具备临床开发基础的药物资产，有助于补充自身产品管线；对于中国创新药企业来说，国际并购也提供了融资上市之外的价值实现路径。

我觉得，这个案例与AI制药之间存在一个重要联系，那就是无论技术来自人工智能，还是来自传统生物医药研发，最终都必须接受临床结果的检验。

AI能够帮助科研人员更快发现候选药物，却不能替企业完成所有临床试验，也不能保证监管机构一定批准，更不能保证药物上市后就拥有稳定的商业市场。

中国创新药行业经历过估值快速上涨，也经历过融资环境收紧和药品价格体系调整，过去那种只要拥有一条研发管线就能获得高估值的情况，已经很难简单复制。

现在，投资人更加关心药物有没有差异化优势、临床数据是否可靠、知识产权是否完整，以及企业有没有能力进入国际市场，这些要求也会成为AI制药企业必须面对的现实门槛。

我认为，中国企业真正应该争取的，不是简单复制美国科技公司的技术叙事，而是把算法、实验平台和临床资源结合起来，形成能够持续产出成果的研发体系。

AI可以帮助中国创新药企业提高效率，但如果缺少扎实的实验能力和临床研究基础，再先进的模型也很难形成长期竞争力。

至于未来5到10年能不能治愈大多数疾病，我认为现在下结论还太早，因为不同疾病的发病机制、治疗方式和研究难度差别很大，把它们统一放进一个时间表，本身就存在很大的不确定性。

AI确实可能推动部分疾病的诊断和治疗取得突破，但这与大多数疾病都能在短时间内得到治愈，并不是同一个概念。

这场争论真正给行业敲响的警钟，是不要让技术宣传代替科学验证，资本可以提前下注，但医疗行业不能提前宣布胜利。

对于中国创新药企业来说，AI带来的机会值得把握，可真正决定国际竞争力的，依然是能否拿出有效、安全、经过临床验证的产品。

我更愿意相信这样的发展路径：让AI帮助科研人员少走一些弯路，让实验室更快找到有效方向，让中国创新药企业有能力参与全球竞争，最后再把经过验证的成果送到患者手中。

至于谁能成为下一轮AI医疗竞争的赢家，答案恐怕不在发布会上，而在一组组真实的实验数据和临床结果里。

参考资料：

AI制药遭药企高管反驳：尚无独立设计药物获批 财湃新闻

https://www.toutiao.com/article/7706479287586718242/?channel=&source=news