上海国有资本直投 全球首款癫痫细胞药物获中美双批

上海国有资本直投，全球首款癫痫细胞药物获中美双批

跑出细胞治疗“中国路径”

昨天，上海跃赛生物科技有限公司研发的癫痫细胞治疗药物UXGIP001注射液获中国国家药监局药品审评中心批准，将进入临床试验阶段。前不久，这款创新药已获美国食品药品监管局(FDA)临床试验批准，成为全球首款进入临床的iPSC(诱导性多能干细胞)来源异体癫痫细胞治疗药物。这也是上海国投先导生物医药母基金在细胞治疗领域的首个直投项目。

此前，凭借国际领先的干细胞定向分化技术，跃赛生物研发的帕金森病细胞治疗药物也已获得“中美双批”，目前在临床试验中显示出良好的安全性和积极疗效。这种新疗法突破了传统对症治疗的局限，向疾病修复型根治目标迈进。

基础研究奠定领先技术

诱导性多能干细胞是指通过导入特定的转录因子，将终末分化的体细胞重编程为多能干细胞，实现“返老还童”。它们在基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、倍增和分化能力等方面都与胚胎干细胞相似，但与胚胎干细胞治疗相比，不存在伦理争议，其来源细胞(如外周血细胞、皮肤细胞)更易获取，所以近年来已成为多能干细胞治疗产品研发的主要方向。

能否用诱导性多能干细胞治疗神经系统疾病？这是跃赛生物创始人、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军研究的课题。经过多年基础研究，他带领团队研发出新的高通量单克隆谱系示踪技术，在业内首次解析了神经分化过程的“黑匣子”。

在癫痫患者脑内，抑制性GABA(γ-氨基丁酸)能中间神经元功能缺失，导致神经网络过度兴奋，是癫痫发作的核心病理。跃赛生物凭借特有的人多能干细胞创新技术平台，定向分化出抑制性神经祖细胞。将它们移植到患者脑内，有望重建局部抑制性神经环路，减少癫痫发作。

两大临床试验令人期待

正在进行的临床试验，已显示出国产细胞药物令人期待的前景。2025年国际帕金森和运动障碍协会年会上，跃赛生物研发的全球首款“中美双批”自体细胞治疗产品UX-DA001以“最新突破性研究”入选了大会口头报告。上海交大医学院附属瑞金医院在年会上发布了首例帕金森病患者治疗后6个月的随访数据：患者运动功能显著改善，MDS-UPDRS-Ⅲ评分在“关期”改善21分，在“开期”改善9分，改善比例均超过45%；每天“关期”时间平均减少3.6小时，无烦人异动症的“开期”时间增加3.3小时；医学影像显示，双侧壳核移植区的多巴胺转运体信号持续增强。

国产细胞药物治疗癫痫的前景，也值得期待。跃赛生物CEO吴岚林表示，公司已为UX-GIP001治疗癫痫的临床试验做好准备，即将启动患者入组工作。

“与小分子药物不同，诱导性多能干细胞药物具有一次注射、长期有效的特点，它们定向分化成目的细胞后，理论上能在患者大脑中终生存活。”吴岚林说。这种细胞疗法分为自体、异体两类技术。前者的优势，是细胞移植后患者不需要接受为期一年的抗排异免疫治疗；后者的优势是可批量化生产，使产品价格远低于自体疗法，未来产品获批上市后，有望实现医保覆盖。跃赛生物聚焦临床未满足的需求，已布局帕金森病与癫痫“双赛道”，同步推进自体与异体“双路径”的治疗策略。

“耐心资本”扮演重要角色

跃赛生物的“全球首款”成果，是上海近年来细胞和基因治疗产业快速发展的一个缩影。市科委介绍，在这一生物医药前沿赛道，上海着力打造张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷，已集聚200家以上企业，占我国细胞和基因治疗产业链企业的三分之一。

在跃赛生物成长过程中，国有资本和社会资本都扮演了重要角色。上海国投先导生物医药母基金、浦东引领区产业发展基金已联合投资这家企业近亿元，上海外高桥私募投资基金也参与了A+轮融资。今年2月，跃赛生物宣布完成总额达3亿元的A轮和A+轮融资，除了国资基金，还引入了磐霖资本等风投机构以及来自天士力医药的产业资本。

国投先导负责人介绍，上海国投先导生物医药母基金将发挥国有资本的战略引领和“耐心资本”作用，陪伴跃赛生物等创新企业成长，协助企业在各个发展阶段拓展融资渠道，推动更多的沪研国产创新药早日惠及广大患者。

(来源：解放日报 记者 俞陶然)