英伟达清仓，木头姐持续增持！这家AI制药交出关键数据

来源：智药局

近日，AI制药上市公司Recursion公布了口服MEK1/2抑制剂REC-4881的最新2期数据。

在家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者中，服药12周后，87%的患者（15人中13人）总息肉负荷下降，中位降幅达到47%。与此同时，每三位患者中就有一人实现了65%或以上的减少。

数据由梅奥诊所医学教授Lisa Boardman在美洲遗传性胃肠癌协作组（CGA-IGC）年会的主席全体会议上公布。

与此同时，Recursion宣布计划在2027年下半年启动注册性临床试验，具体方案仍在和FDA讨论，年内会公布更多细节。

值得注意的是，停药之后效果并没有马上消失。停药12周后，85%的可评估患者（13人中11人）息肉负荷仍低于基线。

公司联合阿姆斯特丹大学医学中心做的自然病程分析则显示，不接受治疗的FAP患者，上消化道息肉负荷平均每年增加33%。

REC-4881是Recursion用自家AI表型筛选平台Recursion OS找到的药，被公司称为平台的首个临床验证。

对这家在过去一年里砍管线、裁员、英伟达清仓、换CEO的AI制药旗手来说，这款药可以说是证明“AI能做出药”最重要的筹码。

值得一提的是，”科技女皇”木头姐（Cathie Wood）管理的基金ARK在10月多次大笔买入Recursion。

10月15日，Recursion宣布以每股3.25美元的价格增发61,540,000股A类普通股，募资约2亿美元，参与认购的机构就包括ARK Invest。

92%的患者，息肉变少了

FAP是一种由APC基因突变引起的罕见遗传病，患者的消化道里会长出成百上千个息肉，如果不切除结肠，终生患结直肠癌的风险几乎是100%。美国和欧洲五国的患者超过5万人，目前还没有任何获批的药物。

切掉结肠也不是终点，息肉会在剩下的直肠、回肠储袋和十二指肠里继续长，患者只能终身做内镜、反复切除息肉。

十二指肠癌和壶腹癌是结肠切除术后癌症相关死亡的主要原因之一，内镜控制不住时，患者还要接受十二指肠切除甚至惠普尔手术。

因此，这次最受关注的是上消化道数据：92%的患者（13人中12人）息肉负荷下降，中位降幅55%，近一半患者降幅在65%以上，其中2人超过98%。

12名患者中有6人的Spigelman分期至少改善了一级，而医生正是根据这个分级来决定患者多久做一次内镜、什么时候建议手术。

下消化道同样有反应，82%的患者（11人中9人）息肉负荷下降，中位降幅50%，停药12周后仍有70%的可评估患者低于基线。

息肉越大，癌变风险越高，基线时有5毫米以上息肉的8名患者中，6人的大息肉数量减少，4人减少80%以上，其中两人的大息肉从90多个降到只剩1个。反应最好的一名患者，息肉总负荷从1344毫米降到32毫米，降幅约98%。

当然，这仍是一项单臂、开放标签的研究，入组人数只有十几到二十几人，公司也提示单个患者的结果不能代表整体人群。

安全性方面，26名患者中80.8%的治疗相关不良事件为1到2级，15.4%为3级，没有出现4级或5级事件，常见的副作用是痤疮样皮炎、皮疹和CPK升高，和MEK抑制剂这一类药的已知特征一致。

一款从武田手里引进的老分子

有意思的是，REC-4881并不是Recursion从零设计出来的分子。

早期版本的Recursion OS在APC缺失的人类细胞模型上做无偏表型筛选，用AI比对上千个细胞形态特征，发现MEK1/2抑制可以让“生病”的细胞回到接近健康的状态。

随后，Recursion从武田（Takeda）引进了这个此前在实体瘤中做过临床的分子，转而开发FAP适应症，它也成为首个在FAP中开展临床研究的MEK1/2抑制剂。

换句话说，AI在这里做的不是生成新分子，而是给一个已有的分子找到了新的疾病，这也是Recursion这类表型组学公司和生成式分子设计路线最大的区别。

按照公司的说法，REC-4881能同时作用于引发息肉的Wnt/β-catenin通路和推动息肉演进的MAPK通路，此前FAP中研究过的其他单药都只针对其中一条。

资本市场已经给出了反应。10月15日，公司在宣布了2亿美元的超额认购增发，次日完成交割。

目前，REC-4881是公司推进最快的临床阶段药物。

图：

Recursion管线

过去一年多，Recursion的日子并不好过。

2025年，公司砍掉近一半管线，裁员约20%，创始人Chris Gibson卸任CEO，原首席研发官兼首席商务官Najat Khan从2026年1月起接任。

2026年2月，英伟达披露已在2025年第四季度清仓Recursion，消息一出，Recursion股价当天一度跌超13%。

Khan这次直言，REC-4881是“我们为什么要打造Recursion最清楚的证据”，公司现在的首要任务是和FDA就注册路径达成一致。

AI制药至今还没有一款AI发现的药物获批上市，行业的叙事也正从平台能力转向临床数据。

如果REC-4881的注册试验在2027年下半年如期启动，Recursion手里就有了一张能真正上牌桌的牌，这对整个AI制药赛道来说都是一个值得关注的信号。