新药研发，向来以周期长、成本高、失败率高著称。一款新药从实验室走到患者身边，往往需要十年以上的时间。

如今，人工智能正在尝试改写这一规则。大模型正从聊天助手走向科学研究的前沿。

人工智能公司Anthropic近日公布了其模型Claude参与的一系列药物研发项目进展，涉及六家合作伙伴。

其中最引人注目的一项成果是：Claude在大约一个月的时间里，在很大程度上自主地生成了约3.5万个抗体设计方案。

这一速度，远远超过传统实验室依靠人工设计抗体的效率。

不过需要强调的是，这些研究大多仍处于临床前阶段，尚未在人体中得到验证。

瞄准过敏的“罪魁祸首”

这项抗体设计工作，来自一家名为Divergence Labs的公司。它正在开发一种针对免疫球蛋白E的过敏治疗方法。

免疫球蛋白E，简称IgE，是引发食物过敏等过敏反应的关键分子。全球有数以亿计的人受到各类过敏问题困扰。

当过敏原进入人体，IgE会触发免疫细胞释放组胺等物质，导致皮疹、呼吸困难甚至严重的过敏性休克。

目前，严重食物过敏的治疗手段仍然十分有限，许多患者只能靠严格忌口来避免发作。

在初步实验室测试中，研究人员从Claude的设计中发现了3个能够结合IgE的抗体。

从3.5万个设计中筛选出这些候选者，本身就体现了AI与实验验证结合的威力。

另有20个设计能够把IgE从免疫细胞上“拆”下来。其中3个的效果甚至超过了一种标准药物。

不过，这两种功能目前还没有被整合到同一款药物中。距离真正的治疗手段，还有很长的路要走。

从癌症疗法到抗体工程

另一家合作伙伴Generate Biomedicines，利用Claude改进了CAR-T细胞疗法。

据介绍，该公司有6名研究人员使用了Claude Code来辅助完成相关工作。

CAR-T疗法是一种通过改造患者自身免疫细胞来攻击癌细胞的前沿疗法。它在部分血液肿瘤治疗中已取得显著成效。

经过改造的CAR-T细胞，能产生约10倍数量的癌症识别受体，杀伤肿瘤细胞的效率更高，持续活跃时间也更长。

其中一个重新设计的基因元件，比标准版本缩短了约70%。不过，这些结果尚未在患者身上证明有效。

BigHat Biosciences则把Claude接入了自己的自动化实验室系统，用于改进抗体片段。

在这种模式下，AI提出设计，机器人实验平台自动完成测试，结果再反馈给AI继续优化。

在10周时间里，团队制造并测试了约1010个变体。表现最好的变体，与靶标的结合能力提高了10倍以上。

还有一个候选分子能在比原始版本高18摄氏度的温度下保持可溶，另一个的聚集现象减少了100倍以上。

不只是设计分子

人工智能在药物研发中的作用，并不局限于设计分子。

制药公司Enveda用Claude审查药品生产记录。在1061页文件中，Claude找出了人工审查发现的全部11个问题，还额外指出了7个。

审查时间也从25个多小时缩短到不到3小时，降幅达89%。

在严格监管的制药行业，文件审查是一项繁琐但至关重要的工作。任何疏漏都可能影响药品质量和安全。

AI的介入有望在保证质量的同时提升效率。

此外，Anthropic还与百时美施贵宝合作，探索临床试验规划。临床试验设计的优劣，直接关系到新药研发的成败。

Anthropic收购的Mithril Medicine，则在为两种罕见类型的肌营养不良症开发实验性疗法。

其中一个项目在18个月内就在小鼠实验中显示出积极结果。如果进展顺利，候选药物最早可能在2028年底进入人体试验。

希望与审慎并存

人工智能参与药物研发，最大的价值在于大幅压缩“试错”的时间。

时间就是生命，这句话在新药研发领域体现得尤为明显。每提前一年上市，都可能惠及成千上万名患者。

过去，科学家需要逐一设计和筛选分子，如今AI可以在短时间内提出成千上万个候选方案，再由实验室验证。

近年来，从蛋白质结构预测到分子生成，人工智能在生命科学领域的突破层出不穷，吸引了大量资本和人才涌入。

但也必须清醒地看到，药物研发真正的难点往往在临床阶段。很多在实验室和动物身上表现优异的候选药物，最终都倒在了人体试验中。

Anthropic方面也承认，相关研究仍处于早期阶段，还需要进一步测试来确认安全性和有效性。

业内人士也提醒，评价AI在新药研发中的价值，最终还要看有多少候选药物能真正走到患者身边。

一个月设计3.5万个抗体，固然令人惊叹。但从设计图到真正的药，中间还隔着漫长而严谨的验证之路。

真正决定成败的，仍然是严格的临床试验和监管审评。这一点，任何技术都无法跳过。

对于饱受过敏、癌症和罕见病困扰的患者来说，人工智能带来的或许不是立竿见影的奇迹，而是一条可能更快抵达的希望之路。