阿联酋推出突破性基因疗法，用于治疗儿童自闭症和罕见脑部疾病！

阿联酋的开创性基因治疗项目旨在治疗神经系统疾病！

迪拜：阿联酋正在加快发展先进医学的步伐，推出两项开创性的基因治疗项目，旨在治疗儿童罕见的神经系统和遗传疾病，并将治疗重点从控制症状转向治疗疾病的根本原因。

阿联酋健康服务公司 (EHS) 表示，这些举措侧重于单基因自闭症和神经退行性疾病的创新基因治疗，以支持该国扩大对先进医疗技术投资并改善长期医疗保健结果的战略。

第一个项目目前正在开发中，目标是与儿童自闭症和癫痫相关的遗传病因。该项目涵盖罕见且严重的疾病，例如β-螺旋桨蛋白相关神经退行性疾病（BPAN），这种疾病通常在生命早期表现为自闭症谱系症状和癫痫发作，然后在青春期发展为运动和认知能力下降。

EHS表示，这种新的治疗方法将采用增强型基因递送系统，旨在靶向特定脑细胞，从而提高疗效、降低所需剂量并增强安全性。该策略还有望降低长期治疗成本，并为未来攻克类似的遗传性疾病开辟道路。

该项目由阿联酋与费城儿童医院合作开发，费城儿童医院是世界领先的儿科研究中心之一。此次合作旨在结合全球专业知识和本地研究，为阿联酋患有罕见神经系统疾病的儿童拓展治疗选择。

第二个项目将着重开发针对神经退行性疾病的先进基因干预技术，包括修复缺陷基因的技术，同时利用复杂的疾病模型和细胞疗法来更好地了解此类疾病的进展机制。研究人员还将识别大脑中的生物标志物，以便更准确地追踪疾病进展并评估治疗反应。

人工智能和数据驱动工具将在该计划中发挥核心作用。

通过分析阿联酋基因组计划的数据，专家们旨在识别患遗传疾病风险较高的儿童，从而实现早期诊断和干预。

阿联酋健康服务中心（EHS）医疗服务执行主任伊萨姆·扎鲁尼博士表示，这些项目标志着医疗保健战略向创新驱动型医疗保健转型。“投资基因疗法体现了从传统治疗模式向直接针对疾病遗传原因的先进治疗模式的转变。这种方法支持国家卫生战略，旨在提高生活质量，并建立本地在先进医学和生物技术领域的能力。”他说道。

埃因霍温健康服务中心（EHS）心理健康与巡诊医师主任努尔·阿尔·梅赫里博士补充说，该项目将科学研究与负责任的临床应用相结合。她表示，其目标是通过循证和生物标志物驱动的疗法，提高早期诊断率，增强治疗效果，并减轻家庭的心理和社会负担。

迪拜陪诊帮介绍：

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